CWN(CHANGE WITH NEWS) - 유한양행, 고셔병 치료제 신약 임상1상 IND 식약처 승인

▲ 유한양행 중앙연구소. 사진=유한양행

[CWN 손현석 기자] 유한양행은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 ‘YH35995’의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다. YH35995는 지난 2018년 GC녹십자로부터 기술을 도입한 신약 물질이다.

이번 1상 연구에서는 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 뒤 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 등과 같은 특성을 평가하게 된다.

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류다. 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.

전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인됐다. 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다.

신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다는 게 업체의 설명이다.

김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 “YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정”이라고 밝혔다.

CWN 손현석 기자
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